7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
中新社的归侨们******
何耕新
中新社成立60年了。我想撰文纪念，问老伴写什么内容？老伴儿不假思索地答道：“你就写中新社的归侨吧！”
与中新社的一段缘分
我来中新社工作之前，曾经与中新社有过一段缘分。1952年夏，我已经参加北京高校统一招生考试，正在等待发榜。根据考后即时公布的各科考题答案，我有把握被录取。有一天，北京归国华侨学生补习学校冯教务长通知我：“你到王大人胡同中侨委找王明爱同志，他有事跟你谈。”我遵嘱从西郊燕园乘公共汽车进城，找到中侨委。王明爱是菲律宾归侨，当时在中侨委文教司任职，参与中新社筹建工作。他见到我，开门见山地说：“中侨委正在筹建一个新闻机构，你在印尼喜欢写文章，愿意不愿意来工作？”我答道：“我回国的唯一目的是考大学。我有把握被录取，等我毕业后再说吧！”
在北京大学中文系新闻专业就读4年期间，中新社曾经两次与我打交道。一次是中侨委在中南海召开全国侨务工作会议，中新社给我送来记者证。一天上午，我持证走进中南海，聆听何香凝主任作报告。另一次是中新社派金家环到北大找我，向我约稿。
1956年夏，毕业前夕。北大中文系新闻专业罗列主任向我和同班的泰国归侨罗斌透露：“你俩分配到中新社工作。”事后，我才知道，罗列和中新社领导吴江是老战友。
我认识的上海复旦大学新闻系印尼归侨白国良，一年后也分派到中新社上海分社工作。
处处闪动归侨身影
我上班后，深深感受到：中新社从传达室到人事处，从采编部门到印刷厂，处处闪动归侨的身影，耳边不时响起带华侨腔的国语。中新社领导分我在广播部工作。当时，广播部设在宣武门新华社总社大院工字楼里，门口挂着“华侨广播部”的牌子，遇到外宾来访时，即将牌子取下，以免给外宾留下“中新社是官办的”口实。
我与泰国归侨郑伯涛，印尼归侨肖勰、王鹤寿同住一间集体宿舍，与菲律宾归侨黄素心大姐同在侨乡组，其他编辑组也有不少归侨，如越南归侨张式、黄艾华。我还听说印度归侨刘国勇在北大东语系印地语专业念二年级时，奉调到中新社广播部工作，令我钦佩。
说话带有浓重粤腔的越南归侨周毅之，吸引了我的注意力。这不仅因为周的妻子傅冬是傅作义之女，当年为北平和平解放立功，而且她还是《人民日报》记者，他俩堪称“夫妻记者”。周毅之早年回国，先在新华社工作，以后调到中新社广播部。上世纪50年代，荣毅仁邀请新加坡工商界知名人士访华，周毅之采写了不同于“新华体”的系列稿件，被海外侨报广泛刊载，在新华社大院里也传为美谈。可惜广播部1957年搬到北新桥时，周毅之没有跟着过来。
然而，我在北新桥中新社大楼里，遇见更多归侨。经过我社在广渠门举办的新闻班两年培训的印尼归侨陈刚、何浪都分配在广播部工作。
在专稿部，我遇见曾经在巴城中学教过书的印尼归侨尤文贤和担任过巴中学生会主席的校友张瑞元。
在北新桥附近的马道胡同里，中新社印刷厂绝大部分职工，从厂长到工人，从铸字、排字到校对、印刷、装订，百分之九十以上是归侨，并且绝大部分是泰国归侨。他们原是曼谷华文报纸《全民报》的员工，1951年该报被反共反华的銮披汶政府封闭后，举家回国，安排在中新社印制《中国新闻》。可以说，印刷厂是中新社归侨最集中的部门。
领导视归侨为“社宝”
我社归侨绝大部分是上世纪五六十年代来社工作的，调查资料显示，1952年至1966年“文革”前，总社员工223人，其中归侨160人，占员工总数的72%。他们来自印尼、马来亚、新加坡、泰国、日本、越南、缅甸、菲律宾、印度、毛里求斯、美国。
记得张帆副社长兼总编辑在全社大会上讲话时，称我社归侨为“社宝”，表示要充分发挥他们的独特优势，精心培养他们，大胆使用他们。
中新社第一任驻外(日本东京)记者是日本归侨李国仁，随后又由另一位日本归侨杨国光继任。杨国光为两位台湾记者首访大陆起了穿针引线的作用。
1963年，中新社首次派出记者团，由张帆同志率领，赴雅加达采访第一届新兴力量运动会。我社5名记者中，白国良、何耕新、张茂新均系印尼归侨，外办干部、菲律宾归侨王澄枢，受廖公委派，以中新社记者名义，在菲律宾运动员和体育官员中开展工作。当时，中菲尚未建交。白国良采写的雅加达茂物公路自行车比赛特写，既报道比赛过程，又穿插沿途热带风光的描写。时任新华社雅加达分社的沈定一称赞“这篇稿写得很有特色”。
上世纪60年代，中新社有两个专业机构——日本组和印尼组，清一色由归侨组成。
当时，中国与日本尚未建交。遵照廖公的指示，中新社组建清一色由日本归侨组成的“日本组”，他们每天抄收日本电台的日语广播，翻译成中文，出版《日本广播参考资料》，送外办和有关部门参阅。
1959 年， 印尼颁布《第9 号总统法令》，禁止华侨在县以下地区经商和居住，随即掀起对华侨实行逼迁的排华逆流。为了及时掌握印尼排华动向，中新社专门组建了一个“印尼组”，每天抄收印尼电台的印尼语广播，翻译成中文，出版活页资料，送中侨委及有关部门参阅。该“印尼组”由4位印尼归侨——林惠香、林必达、李顺辉、李兴业组成。
我作为一名归侨，相对而言，比较了解我社归侨，其中许多已经辞世，特以《中新社的归侨们》为题撰写本文，算是对我社归侨们的怀念吧！
(历史资料)
